CRISPR, Are we ready to rewrite the genome?

¿Estamos realmente preparados para reescribir el genoma? Esta reflexión no es para tomársela a la ligera, sin duda es harto más complicada cuando uno se percata de que los pros y los contras se escapan a nuestro conocimiento.

Para arrojar un poco de luz sobre este tema, ECUSA-Boston convocó en una pequeña sala del Instituto Cervantes en Harvard, un panel de discusión con cuatro expertos en el tema: El doctor Marc Güell, investigador de origen catalán que trabaja en Harvard Medical School, en el prestigioso Church lab, uno de los pioneros en la utilización de CRISPR en células humanas. También contamos con la participación de la abogada Rachel Sachs, de Harvard Law School, experta en bioética en relación con este fenómeno; y con dos miembros de ECUSA también expertos en la utilización de CRISPR en sus respectivos campos, Dr. César de la Fuente, investigador en MIT, y una servidora, investigadora en MEEI-Harvard Medical School.

De izquierda a derecha: Rachel Sachs, César de la Fuente, Rosario Fernández Godino, Marc Güell y Marta Murcia (organizadora del evento)

De izquierda a derecha: Rachel Sachs, César de la Fuente, Rosario Fernández Godino, Marc Güell y Marta Murcia (organizadora del evento)

Dr. Marc Güell nos explica en qué consiste la tecnología CRISPR.

Dr. Marc Güell nos explica en qué consiste la tecnología CRISPR.

De izquierda a derecha: Marc Güell, César de la Fuente, Rosario Fernández y Marta Murcia.

De izquierda a derecha: Marc Güell, César de la Fuente, Rosario Fernández y Marta Murcia.

Para empezar, ¿qué es esto de CRISPR? CRISPR son las siglas en ingés de “Clustered regularly-interspaced short palindromic repeats” que vienen a ser fragmentos de ADN procariota que contienen pequeñas secuencias repetidas producto de la exposición a un agente patógeno. CRISPR es fundamental para la resistencia adquirida de algunos organismos, ya que les permite eliminar el ADN extraño gracias a unas “tijeras moleculares”, como las denomina Marc, que cortan en determinados lugares de forma absolutamente específica.

Gracias al trabajo de muchos investigadores, partiendo de los que descubrieron este sistema en bacterias y que se ha ido reconduciendo de una forma brillante hacia la utilización en células humanas, hemos llegado a una nueva era científica, la “era CRISPR”. Este descubrimiento es tan importante que ha revolucionado no sólo el campo de la biomedicina, sino el de la agricultura, ganadería y quién sabe hasta dónde llegará en los próximos años.

Básicamente, CRISPR permite “cortar” secuencias del genoma que son incorrectas y reemplazarlas por la versión correcta. ¿Qué lo hace tan diferente de la terapia génica convencional? Que es más rápido, más barato y mucho más eficaz. Se puede programar para actuar sobre casi cualquier gen y se quedará de manera estable en todas las generaciones celulares futuras.

Por poner algunos ejemplos más inteligibles, Marc utiliza este sistema para modificar órganos animales, en su caso, porcinos, para hacer más factible el trasplante a humanos. César investiga la forma de acabar con la resistencia a antibióticos por parte de las bacterias. Yo utilizo CRISPR para estudiar los mecanismos patológicos y posibles dianas terapéuticas de la degeneración macular.

Desde muchos puntos de vista, esta revolucionaria tecnología nos va a permitir cambiar el mundo, pero… ¿siempre para bien? ¿Qué ocurriría si de repente alguien utilizara CRISPR para generar superhombres? Con CRISPR es posible terminar con la Malaria transmitida por mosquitos, pero en las manos incorrectas, también puede convertirse en una potente arma biológica. ¿Dónde ponemos los límites?

De momento la FDA no permite utilizar CRISPR en línea germinal, esto es, ni embriones ni óvulos. Pero en otros países como Reino Unido la ley permite editar el genoma de embriones usando esta técnica. Aunque pueda sonar completamente aberrante, pensemos por un momento en las personas con enfermedades degenerativas causadas por mutaciones monogénicas, como la enfermedad de Huntington. Ante la idea terrible de tener hijos con esta enfermedad, es casi mágico que se presente la oportunidad de cambiar el gen en el embrión y tener la certeza de que será un bebé sano.

Por otro lado, la llegada de CRISPR a la comunidad científica va a permitir avanzar a pasos de gigante en muchos campos en investigación. No obstante, aún queda un trecho que recorrer en la mejora de esta tecnología antes de llevarla a la clínica, ya que existen dificultades como la administración específica, los cortes en lugares no deseados y la eficacia siempre mejorable.

Aun así, para mí CRISPR es una herramienta comparable al descubrimiento del fuego, porque al igual que el ser humano ya no vive en cavernas, algún día tampoco morirá de cáncer.

Para los que no pudisteis asistir, aquí tenéis el enlace al vídeo para que podáis disfrutar de este panel en nuestro canal de Youtube.

https://youtu.be/YJZ6IpvK2AI

Chari Fernández Godino